“Dallas Buyers Club”, la FDA y el “derecho de probar”

Por David Bardey

El año pasado, la película Dallas Buyers Club tuvo mucho éxito y ha generado un debate que me parece interesante dentro de la comunidad médica. Esta película relata la historia real de Ron Woodroof (con algunos arreglos pero que no afectan el debate), un hombre que vivía en Texas y que fue infectado con el virus del SIDA en los años 80. Woodroof tuvo que enfrentarse al sistema de salud primero dándose cuenta que en el hospital donde fue recibido estaban practicando ensayos clínicos, dando el medicamento antiretroviral AZT a la mitad de los pacientes, mientras que la otra mitad recibía un placebo. Al principio, la lucha de Woodroof fue para conseguir AZT sobornando a un enfermero del hospital. Después, investigando por su cuenta y escuchando las recomendaciones de un médico rebelde que residía en Mexico (de hecho ese médico había perdido su derecho de ejercer la medicina), decide dejar el tratamiento con el AZT, que consideraba como un veneno, y empezó a tomar una combinación de vitaminas, proteínas y DDC. Estos productos no eran ilegales pero tampoco estaban aprobados por la FDA, la agencia que tiene que aprobar el uso de los medicamentos en EE.UU (el equivalente del INVIMA en Colombia). Como estos productos tenían la aprobación de las agencias sanitarias en algunos países, Woodroof decidió empezar la comercialización de estos productos, importándolos de estos países. Woodroof, como otros, adoptó la figura de club en el cual no se vendían medicamentos sino que se pagaba una membresía para obtener los medicamentos. Frente a estas prácticas, los agentes de la FDA intervinieron, argumentando que estos medicamentos podían ser peligrosos.

Si bien la película me pareció excelente, en particular las actuaciones de Matthew McConaughey y de Jared Leto son totalmente impecables, me voy a concentrar en los aspectos de política pública que surgen de esa película. Primero, abordo el papel de la FDA en el contexto de los años 80 y de los principios de la epidemia del SIDA. Segundo, hablo del debate reciente sobre el “right to try”, un proyecto de regulación para permitir el consumo de medicamentos no aprobados para los pacientes que padecen de enfermedades en un estado avanzado y que tienen una esperanza de sobrevivencia muy limitada con los tratamientos aprobados por la FDA en EE.UU.

¿La FDA estaba equivocada?

La primera pregunta que surge después de ver esta película es si existen o no problemas al nivel de la FDA y de sus políticas. En esta época, se escuchó que los funcionarios de la FDA eran conservadores homofóbicos, por lo cual de manera voluntaria frenaban los avances para tratar esta enfermedad. Hubo otras acusaciones sobre el hecho de que los agentes de la FDA estaban sometidos al lobby de los laboratorios farmacéuticos que veían con malos ojos los descubrimientos por parte de “independientes” como Woodroof.

No tengo como obtener información certera acerca de la primera acusación y espero de todo corazón que sea totalmente falsa (¡a diferencia del senador Gerlein, es la homofobia que me parece excremental!). En el segundo aspecto, la FDA, que es la institución que tiene el papel de supervisar los ensayos clínicos realizados por los laboratorios, efectivamente actuó en este caso a favor del laboratorio para proteger el estudio que se estaba haciendo. No obstante, no es porque favoreciera al laboratorio que su actuación no se encontraba a favor del interés general (por lo menos con buenas intenciones), pues tener un estudio limpio es para el bien de todos.

Además de eso, creo que hay dos comentarios que se pueden formular sobre la historia que cuenta la película. Primero, a pesar de que la película puede hacer creer lo contrario (lo reconocen al final), el AZT era efectivamente en esta época el tratamiento más eficiente para luchar contra este virus, como se puede verificar en el libro muy documentado de Jonathan Engel, un historiador de la ciencia médica y autor de "The Epidemic: A History of AIDS." El problema en esta epoca vino de que, por temor de no obtener resultados suficientemente satisfactorios, el AZT se empleaba en altas dosis; generando efectos secundarios terribles que se pudieron resolver disminuyendo la dosis. El problema no era el AZT per se sino que, por la facultad de adaptación del virus del SIDA, se necesitaba combinarlo con otros dos antiretrovirales para poder neutralizarlo o por lo menos controlar su progresión en el organismo.

Los años han mostrado que las alternativas que Woodroof comercializaba no eran tan eficientes. El medicamento experimental Peptide T no dio resultados significativamente diferentes de un placebo. En lo que concierne el DDC, es un antiretroviral cercano al AZT que ha mostrado ser eficiente pero que a su vez genera efectos secundarios a menudo más fuertes que los del AZT. La otra alternativa que comercializaba Woodroof era el Compound Q. Este tratamiento tuvo dos ensayos clínicos, uno aprobado por la FDA y dos pacientes parecen haber muerto por este tratamiento, por lo cual se suspendió.

Pero supongamos que Woodroof hubiera sido un genio y hubiera descubierto antes que todo el mundo una nueva alternativa terapéutica contra el SIDA. ¿Eso habría justificado dejarlo comercializar sus productos sin aprobación de la FDA? Entramos entonces al debate actual del “right to try”.

El derecho de probar

Si Woodroof hubiera realmente descubierto un nuevo tratamiento más efectivo que los existentes, es interesante preguntarse si las medidas tomadas por la FDA habrían sido erróneas. Yo resaltaría que en ese caso se trataría entonces de una historia increíble pero que la película se basaría en un enfoque ex post, poco útil y bastante peligrosa para diseñar una regulación adecuada. En efecto, por la misma lógica de que el que gana a la loteria tuvo razón de jugar (ex post), en una perspectiva ex ante, en términos de ganancia, es óptimo nunca comprar un tiquete de lotería. En otras palabras, para el exitoso caso de una persona que descubre una nueva terapia por sus propios medios, deben existir 9999 casos de charlatanes, con buenas o menos buenas intenciones que prometen tratamientos milagrosos a los pacientes que enfrentan una situación desesperada. No solamente estos tratamientos pueden ser peligrosos, pero además, como lo muestra la película, pueden disminuir la adherencia a los tratamientos convencionales existentes para los cuales, por lo menos, conocemos su eficiencia.

Para evitar lo anterior, en EE.UU, surgió la discusión de una nueva regulación (especialmente en el Estado de Arizona), llamada el “right to try” en la cual la película Dallas Buyers Club se inscribe. Esta regulación se refiere a la posibilidad para los pacientes que sufren de enfermedad sin cura y con esperanza de vida muy reducida con la gama de los tratamientos convencionales, de experimentar tratamientos alternativos que ya pasaron la fase 1 en la FDA. Es importante recordar que la fase 1 para la aprobación de los medicamentos no se concentra tanto en la eficacia de los tratamientos sino que analiza más que todo los efectos secundarios. La lógica de estos “right to try” es entonces ganar tiempo y permitir a los pacientes que están en una situación desesperada acceder a estos nuevos tratamientos sin esperar las fases 2 y 3, las cuales, toman un tiempo con el que los pacientes no cuentan.

A primera vista, eso parece razonable y confieso que soy muy sensible al argumento libertario de que uno debe poder disponer de su vida, por lo cual uno debe tener el derecho de intentar todo para salvarse de un destino final que quiere aplazar. Sin embargo, en términos de eficacia, es bastante improbable que el milagro ocurra. Para dar un orden de ideas, sólo el 5% de las moléculas que son sometidas a ensayos clínicos es aprobado. En EE.UU., en general, sólo el 30% de las moléculas pasa con éxito la fase 2 para someterse a los ensayos de la fase 3. No obstante, el argumento de eficacia no me parece el más preocupante en este debate y no creo que deba constituir per se un impedimiento para esta regulación: si la gente dispone de la información sobre estas estadísticas, puede escoger libremente seguir con el tratamiento convencional o explorar una alternativa terapéutica.

Lo que más nos debe preocupar son las externalidades que este “right to try” podría generar sobre los ensayos clínicos. Como lo muestra muy bien la película, pueden “contaminar” los ensayos clínicos y por lo tanto introducir ruidos sobre los resultados obtenidos, lo que puede afectar la eficacia o la medición de los efectos secundarios de futuros tratamientos aprobados.

Otro efecto colateral posible de este “right to try” es el número de laboratorios quienes pueden tener incentivos para ofrecer moléculas sin haber investigado lo suficiente sobre sus efectos sobre los pacientes, dado que anticiparían que los pacientes pueden acudir a esta figura. Por ende, se podría crear un mercado de la desesparación terapéutica, muy lucrativo, que iría en detrimento del descubrimiento de nuevos tratamientos realmente eficaces.

Mejor dicho, es un problema complicado. Creo que todavía me inclino más hacia la posición libertaria a favor del “right to try” a pesar de las ineficiencias que acabé de mencionar y que afectan a su turno otros pacientes. Al final, en la historia de Woodroof, lo que sabemos es que lo que lo salvó durante varios años fueron las vitaminas y la esperanza que le dieron sus tratamientos que ahora sabemos eran ineficientes.